Θεραπευτική έρευνα

Αυτή η κατηγορία περιλαμβάνει την έρευνα για ένα φάρμακο για το PLN (αναφέρονται στα δεξιά). Η κατηγορία αυτή μπορεί να χωριστεί περαιτέρω σε τρεις διαφορετικές ερευνητικές κατευθύνσεις:


  • Ερευνητικός τομέας DNA
    (“Ερευνητικός τομέας DNA”):

Αυτή η υποκατηγορία περιλαμβάνει την έρευνα που γίνεται για τη διόρθωση της μετάλλαξης στο DNA με τεχνικές επεξεργασίας του DNA, όπως το CRISPR-cas και το Prime Editing.


  • Περιοχή έρευνας RNA
    (“Ερευνητικός τομέας RNA”):

Αυτή η υποκατηγορία αντιπροσωπεύει την έρευνα που διεξάγεται σχετικά με τις δυνατότητες αναχαίτισης του λανθασμένου mRNA (αγγελιοφόρος στο κύτταρο), έτσι ώστε να μην μπορεί να παραχθεί λανθασμένη πρωτεΐνη PLN.


  • Περιοχή έρευνας υπάρχουσα φαρμακευτική αγωγή
    (“Research area existing medication”):

Αυτή η υποκατηγορία περιγράφει την έρευνα που αποσκοπεί στη διερεύνηση των δυνατοτήτων χρήσης των υφιστάμενων φαρμάκων ως θεραπεία για το PLN.