Wat is de rol van ‘Big Pharma’ in het creëren van een veilige en betaalbare behandeling voor PLN-R14del?

Extreem hoge prijzen, alleenrecht op een medicijn en het promoten van medicijnen bij artsen. ‘Big Pharma’ zoals de verzamelnaam is voor de grote bedrijven uit de farmaceutische industrie, krijgt veel kritiek te verduren. Toch spelen zij een essentiële en cruciale rol in de ontwikkeling van een medicijn, therapie of behandeling. In dit artikel bespreken we hoe die rol er precies uitziet. 

Voordat we de diepte induiken, is het goed om uit te leggen wat Big Pharma nu precies is. Het is een verzamelnaam voor grote farmaceutische bedrijven. Er zijn talloze innovatieve biotech/farmaceutische start-ups, die niet onder Big Pharma vallen. Een veelgehoorde misvatting is dat Big Pharma over de complete farmaceutische industrie gaat, maar het gaat dus alleen over de grootste bedrijven binnen de farmaceutische industrie. 

Deze bedrijven zijn gespecialiseerd in de ontwikkeling, productie en verkoop van medicijnen en andere medische producten. De activiteiten van een farmaceutisch bedrijf zijn ingewikkeld omdat er zoveel verschillende fases horen bij de ontwikkeling van een medicijn. 

Voor een medicijn of andere medische producten is veel wetenschappelijk onderzoek nodig. Hier schreven we al eerder een uitgebreid artikel over voor op onze website. Veel mensen denken dat een farmaceutisch bedrijf alleen verantwoordelijk is voor het maken van een medicijn, maar in feite zijn zij bij de complete levenscyclus van een medicijn betrokken. Naast het onderzoek, is een farmaceutisch bedrijf ook verantwoordelijk voor de marketing en distributie van zo’n medicijn of behandeling. Met de marketing is het de bedoeling dat je het medicijn ‘vermarkt’. Hiermee maak je artsen en patiënten bekend met de medicijnen zodat ze het voorschrijven en gebruiken. 

Met de distributie van een medicijn, zorg je ervoor dat het medicijn op de juiste plek terechtkomt. Dat betekent dus dat een farmaceutisch bedrijf ervoor zorgt dat een medicijn vanuit het bedrijf naar (in de meeste gevallen) de apotheek wordt vervoerd, zodat jij het later kunt ophalen. De term Big Pharma is bedacht om de farmaceutische bedrijven en de sector een verzamelnaam te geven en hun macht en invloed te benadrukken met een korte term. 

Wat doet een farmaceutisch bedrijf?

We kunnen helaas niet alles vertellen over hoe de stichting en farmaceutische bedrijven samenwerken, omdat veel informatie vertrouwelijk is. Wel kunnen we je meer vertellen over welke rol de farmaceutische industrie speelt en wat voor taken daarbij horen. We gaan het hebben over verschillende categorieën: 

  1. Onderzoek en ontwikkeling 
  2. Klinische proeven 
  3. Regelgeving & goedkeuring
  4. Productie en schaalvergroting
  5. Marketing en verkoop
  6. Post-marketing surveillance en onderzoek
  7. Financiën en bedrijfsvoering 

1. Onderzoek en ontwikkeling

Tekst gaat verder onder foto.

In het Engels wordt deze eerste fase van activiteiten ook wel Research & Development genoemd. Er wordt over de farmaceutische industrie regelmatig gezegd dat ze oneerlijke winsten maken. Je kunt zeker iets zeggen over de winsten die zij maken, maar zij steken ook ongekend veel geld in wetenschappelijk onderzoek. Er wordt namelijk geïnvesteerd in onderzoek naar nieuwe moleculen of verbindingen die als basis kunnen dienen voor een nieuw medicijn. Dit proces begint vaak met het in kaart brengen van een specifiek ziekteproces of een biologisch doelwit, zoals een enzym of receptor, dat betrokken is bij een bepaalde ziekte. 

Na deze eerste actie, wordt er gekeken naar de ontdekte moleculen. Daarna wordt dit op diermodellen getest om de veiligheid, werkzaamheid en mogelijke bijwerkingen van zo’n molecuul te ontdekken. Deze fase noemen we pre-klinisch onderzoek. Is een molecuul veelbelovend? Dan gaat het door naar de volgende fase. 

2. Klinische proeven

Tekst gaat verder onder foto.

Er is een farmaceut die gaat starten met een klinische proef voor een potentiële behandeling voor PLN-R14del. We leggen je later in dit artikel uit hoe het met deze klinische proef zit, maar eerst vertellen we je wat een klinische proef precies betekent:

  • Fase 1: in een kleine groep gezonde vrijwilligers of patiënten wordt gekeken naar de veiligheid en de juiste dosering. Bij de ontwikkeling van een behandeling voor PLN, wordt er waarschijnlijk in deze fase gewerkt met patiënten die al in een vergevorderd stadium van de ziekte zijn. 
  • Fase 2: het medicijn wordt getest op een grotere groep patiënten om de effectiviteit en bijwerkingen beter te begrijpen. 
  • Fase 3: grootschalige klinische proeven worden uitgevoerd op honderden tot duizenden patiënten. Dit is de laatste testfase voordat een medicijn wordt ingediend voor goedkeuring. Er wordt gekeken naar de effectiviteit en veiligheid ten opzichte van bestaande behandelingen of placebo’s. Omdat PLN een zeldzame ziekte is, wordt deze fase ook op kleine groepen toegepast. 

3. Regelgeving en goedkeuring

Tekst gaat verder onder foto.

Een farmaceutisch bedrijf dient na de klinische proef een aanvraag in bij verschillende instanties. In de Verenigde Staten is dit FDA en in Europa is dit EMA. In de aanvraag beschrijft de farmaceut gegevens over de klinische studies, veiligheid, productieprocessen en de voorgestelde etikettering van het medicijn. 

De regelgevende instanties beoordelen de aanvraag van de farmaceut. Als de instantie denkt dat er meer informatie nodig is, kan hij bijvoorbeeld aanvullende studies aanvragen. Zodra een aanvraag voldoet aan de norm, wordt het medicijn goedgekeurd voor gebruik en de verkoop. De voornaamste eis hierbij is dat het medicijn echt iets toevoegt aan de bestaande medicijnen. Dit betekent dat het medicijn goed moet werken en niet te veel bijwerkingen mag hebben. 

4. Productie en schaalvergroting

Tekst gaat verder onder foto.

Na de goedkeuring wordt een medicijn op grote schaal geproduceerd. Hier hoort natuurlijk ook een kwaliteitscontrole bij, zodat er zekerheid is dat het medicijn consistent en veilig is gemaakt. Na de productie en controle, wordt het medicijn naar ziekenhuizen, apotheken en andere zorgverleners door de hele wereld verstuurd. Het transportproces (logistiek) wordt zorgvuldig gedaan, omdat medicijnen opgeslagen worden onder speciale omstandigheden. Op die manier blijft het medicijn effectief en veilig. 

5. Marketing en verkoop

Tekst gaat verder onder foto.

Naast het verzenden van het medicijn, is een farmaceutisch bedrijf ook verantwoordelijk voor de marketing van een medicijn. Het farmaceutische bedrijf promoot het medicijn bij artsen, specialisten en andere zorgprofessionals. Dat gebeurt op verschillende manieren, bijvoorbeeld door medische congressen te bezoeken. In sommige landen mag de farmaceut zelfs rechtstreeks reclame maken bij consumenten via televisie en internet. 

6. Post-marketing surveillance en onderzoek

Tekst gaat verder onder foto.

Farmaceutische bedrijven blijven de bijwerkingen van een medicijn monitoren. Dit noemen ze post-marketing surveillance. Dit helpt om eventuele zeldzame of lange termijn bijwerkingen te constateren. Deze vallen minder snel op tijdens een klinische proef. Op deze manier worden bijwerkingen sneller gespot. 

Het kan zo zijn dat er in deze fase verder onderzoek wordt gedaan om nieuwe toepassingen voor bestaande medicijnen te ontdekken of het medicijn te verbeteren. 

7. Financiën en bedrijfsvoering

Tekst gaat verder onder foto.

Een groot punt van kritiek op de farmaceutische industrie is dat zij dankzij hun patenten een alleenrecht hebben op een bepaald medicijn. Dit zorgt ervoor dat andere aanbieders geen soortgelijk medicijn kunnen maken voor bijvoorbeeld een lagere prijs. Een patent is een exclusief recht dat wordt verleend door de overheid, voor een bepaalde periode. In de farmaceutische wereld zijn deze periodes vaak behoorlijk lang, denk aan 20 jaar. 

Met een patent op een medicijn kun je dus bijvoorbeeld de enige farmaceut zijn die een bepaald medicijn mag maken, gebruiken, verkopen en importeren zonder toestemming. De voorwaarde is dan wel dat de uitvinding, in het geval van dit artikel een medicijn, openbaar wordt gemaakt. Op die manier kunnen anderen na afloop van het patent er vrij gebruik van maken. In de tussentijd kan de houder van het patent (in dit geval de farmaceut) ook licenties verlenen, zodat anderen tegen betaling een soortgelijk medicijn mogen maken. 

Het is zeker een terecht punt van kritiek dat sommige medicijnen veel te duur zijn en dat de patenten van farmaceuten hier negatief aan bijdragen. Toch is de situatie niet zwart-wit: door de patenten en de winsten hierop worden de investeringen in de eerste fase (onderzoek en ontwikkeling) terugverdiend. Daarnaast worden de winsten gebruikt om nieuwe onderzoeken uit te voeren. Er wordt ook veel onderzoek gefinancierd waar uiteindelijk geen medicijn uit voortkomt dat de markt op mag, dus op die manier is de farmaceut enigszins verzekerd tegen risico’s.

Binnen het onderdeel bedrijfsvoering, valt ook de samenwerking met universiteiten, onderzoeksinstellingen en andere bedrijven. Het komt ook vaak voor dat een farmaceut fuseert met een ander bedrijf of het bedrijf volledig overneemt, zodat er toegang ontstaat tot nieuwe technologieën, markten of producten. 

Hoe zit het met maatschappelijke verantwoordelijkheid?

Sommige bedrijven hebben bijvoorbeeld programma’s om medicijnen tegen lagere kosten te ontwikkelen. Zo kunnen de medicijnen aangeboden worden aan mensen in ontwikkelingslanden of patiënten met lage inkomens. 

Farmaceutische bedrijven moeten ook voldoen aan regelgeving op het gebied van veiligheid, milieubescherming en duurzaamheid. Het is dus belangrijk dat een farmaceutisch bedrijf zorgvuldig te werk gaat.

Hoe werkt een farmaceutisch bedrijf?

Een farmaceutisch bedrijf heeft als doel een nieuwe therapie op de markt te brengen waardoor patiënten genezen of een betere kwaliteit van leven hebben. De basis is dus een nieuw medicijn. Een nieuw medicijn kan ontdekt worden binnen een bedrijf of aan een universiteit. In het laatste geval wordt meestal een bedrijf opgericht om het medicijn verder te ontwikkelen. In de kleine en middelgrote bedrijven die zo ontstaan, worden vaak de belangrijkste medische doorbraken gevonden. Vaak kan een bedrijf van zo’n omvang echter niet het geld opbrengen om klinische onderzoeken te financieren. Een fase 3 onderzoek kost namelijk honderden miljoenen euro’s (!). Daarom werken kleinere bedrijven vaak samen met de big pharma of worden ze helemaal overgenomen. 

De farmaceutische industrie heeft de laatste jaren veel interesse in zeldzame ziektes zoals PLN-R14del, in jargon ook wel ‘weesziektes’ genoemd. Dit heeft een aantal redenen. Weesziektes zijn vaak genetische ziektes en dus interessante doelen om een gentherapie te ontwikkelen. Daarnaast kun je bij een weesziekte niet het proces doorlopen zoals dat bijvoorbeeld voor een nieuw middel tegen hartfalen of borstkanker wel het geval is.

Er zijn namelijk te weinig patiënten voor en er zijn vaak weinig bestaande medicijnen waardoor de nood hoog is. Daarom zijn er aparte programma’s om de veiligheid en werkzaamheid van medicijnen voor deze patiënten te waarborgen. In deze programma’s overlappen de verschillende fases van het onderzoek en zijn er minder patiënten nodig waardoor ze aanzienlijk minder geld kosten. Dit maakt het voor de farmaceutische industrie interessant om zich hierop te richten. Vandaar ook dat er verschillende bedrijven bezig zijn om een therapie tegen PLN R14del te ontwikkelen.

Hoe zijn farmaceutische bedrijven betrokken bij de ontwikkeling van een veilige en betaalbare behandeling voor PLN-R14del?

Voor de behandeling van de PLN-mutatie (PLN-R14del) is de farmaceutische industrie natuurlijk aangesloten. Als stichting werken we vooral samen met kleinere farmaceutische bedrijven, maar ook met enkele grote bedrijven. Een van die samenwerkingen richt zich op I-1c. I-1c is een eiwit dat aan PLN bindt. Een aangepast I-1c eiwit dat altijd actief is, wordt nu als medicijn getest in een fase 2 klinische trial voor hartfalen.

Het fase 1 onderzoek naar de veiligheid was positief. Om de veiligheid en werkzaamheid in deze kleine groep patiënten op de lange termijn te monitoren, wordt de fase 1 vervolgd. Aan dit onderzoek kunnen nu ook Amerikaanse PLN-patiënten deelnemen. Naast dit klinisch onderzoek gebeurt er ook laboratoriumonderzoek met I-1c. Door samen op te trekken met de farmaceutische industrie probeert de stichting een vinger in de pap te houden. Hierdoor kan de stichting ook later proberen om de prijs laag te houden. Feit is dat we ook als stichting afhankelijk zijn van de industrie. Het is simpelweg veel te duur en complex om zelf klinische onderzoeken op te zetten.

Zoals we al eerder beschreven bestaat de farmaceutische industrie ook uit andere bedrijven, zoals kleinere biotech en farmaceutische start-ups. In de farmaceutische industrie is het heel normaal dat dit soort kleinere bedrijven uiteindelijk gekocht worden door de grotere bedrijven, om zo een behandeling naar de patiënt te krijgen. Stichting PLN werkt samen met het kleinere biotechbedrijf bedrijf AskBio, dat is overgenomen door een groter bedrijf Bayer. Dit laat zien dat we als stichting niet zonder steun en investeringen van Big Pharma kunnen, om een medicijn naar de patiënt te brengen. 

Vooroordelen over de farmaceutische industrie 

De verzamelnaam Big Pharma heeft misschien niet heel positieve associaties voor jou. Opvallend is dat de naam van Big Pharma regelmatig wordt gebruikt om de macht en invloed van de farmaceutische industrie te benoemen. Het is ook waar: de farmaceutische industrie maakt veel winsten en kan zeker medicijnen goedkoper ontwikkelen waardoor toegankelijker worden voor mensen. 

Toch is het niet helemaal zwart-wit, zoals we al eerder schreven. Dankzij de farmaceutische industrie zijn er veel medicijnen, therapieën en behandelingen ontwikkeld die mensenlevens hebben gered. Er is dus duidelijk een grote nuance, in de kritiek op Big Pharma (oftewel de farmaceutische industrie).

terechte kritiek: hoge prijzen

Tekst gaat verder onder foto.

  • Er zijn zeker enorm hoge prijzen van medicijnen. Denk hierbij aan medicijnen voor kanker en medicijnen voor zeldzame ziektes. Deze zijn vaak buiten het bereik van veel patiënten. Dit wordt ook erkend door beleidsmakers en consumentenorganisaties. Hier mag dus zeker iets gebeuren. Door de hoge prijzen is vergoeding door de zorgverzekeraar niet altijd mogelijk. Hierdoor kan het zomaar zijn dat patiënten hun behandeling niet kunnen betalen. Vergoedt de zorgverzekeraar het wel? Dan kost dit de belastingbetaler veel geld.
  • Door het beheer van patenten, hebben sommige farmaceutische bedrijven de kans om de markt flink te domineren en een monopoliepositie in te nemen. Er zijn binnen de farmaceutische bedrijven een aantal grote aanbieders die het grootste deel van de markt beheersen. Daarnaast doen zij aan ‘evergreening’. Dan doen bedrijven een kleine aanpassing in een bestaand medicijn en vragen zij opnieuw een patent aan. Dat houdt de introductie van goedkopere medicijnen tegen. 

TERECHTE KRITIEK: MARKETING

Tekst gaat verder onder foto.

  • De farmaceutische industrie doet aan marketing. Hier is in principe niets mis mee. Uit documentatie blijkt echter dat farmaceutische bedrijven van alles uit de kast halen om een medicijn bekend te laten worden bij artsen. Dat doen zij met financiële prikkels zoals geschenken of simpelweg geld. Dit kan leiden tot een ander voorschrijfgedrag van medicatie bij artsen. In Nederland is hier gelukkig veel aandacht en regelgeving voor, waardoor bijvoorbeeld luxe congres reisjes wel verleden tijd zijn. Zo is het voor farmaceutische bedrijven in Nederland verboden om marketing direct op de consument te richten. In Amerika gebeurt dit wel.
  • Soms doet een farmaceutisch bedrijf een misleidende claim: oftewel een claim die niet helemaal kloppend is over het medicijn of zelfs bepaalde bijwerkingen niet voldoende benoemt. 

Dit zijn punten van realistische kritiek op het functioneren van farmaceutische bedrijven. Daarom vinden wij het belangrijk om niet alleen voor een veilige behandeling te gaan, maar ook voor een effectieve en betaalbare behandeling. Alleen een combinatie van deze drie elementen is goed genoeg voor ons als Stichting PLN. Daarom werken we nauw samen met universiteiten en de farmaceutische industrie, zodat een veilige en betaalbare behandeling eindelijk in zicht komt om deze rotziekte voorgoed de wereld uit te helpen. Samen sterk tegen PLN!

We kunnen alle hulp gebruiken

We zijn er nog niet. Het proces van een veilige en effectieve behandeling ontwikkelen is tijdrovend en kost ook de nodige miljoenen aan financiën. We kunnen jouw hulp daarom goed gebruiken. Met elke donatie die jij doet, komen we weer een stapje dichter bij een betaalbare behandeling voor PLN. Dat is belangrijk voor dragers, maar ook voor ons zorgstelsel in Nederland. 

Wist je dat – naar schatting – 1 op de 4 harttransplantaties per jaar voor een PLN-patiënt is? Dat betekent dat maar liefst 25% van de harttransplantaties voor een PLN-drager bestemd zijn. Hiermee ligt er door deze ziekte een grote druk op ons zorgsysteem. Een behandeling helpt deze druk te verlagen. 

Tekst gaat verder onder foto.

Stichting PLN stimuleert en financiert wetenschappelijk onderzoek. Hierdoor komen we sneller tot een behandeling. Alle kosten van de stichting worden afgedekt door separate sponsoren, waardoor niets van jouw donatie aan de strijkstok blijft hangen en voor de volledige 100% aan onderzoek wordt besteed. Kom in actie voor PLN of doneer nu gemakkelijk en veilig via onze website, zodat we elke minuut een stapje dichter bij een behandeling voor PLN komen.

Blijf op de hoogte

We versturen gemiddeld 1 keer per maand een e-mail naar mensen die op de hoogte willen blijven van ontwikkelingen rondom de stichting en PLN. Zo hebben we het over acties, informatiemiddagen en updates rondom het onderzoek naar PLN.