Gentherapieën zijn een veelbelovende behandelingsoptie voor genetische hartspierziekten zoals PLN. Bij zo’n ziekte kan gentherapie de oorzaak aanpakken en daarna het ontstaan van klachten voorkomen.
Dit is tegenstelling tot de huidige behandelingen. Deze zijn enkel gericht op het verminderen van klachten. Het onderliggende ziekteproces gaat door. Een grote uitdaging voor deze groep therapieën is dat het moeilijk is om ze specifiek te richten op het hart. Daarnaast willen we voorkomen dat deze therapieën in hoge doseringen in andere organen terechtkomen.
Voorkomen schade organen
De hoge doseringen in gentherapie kan in bijvoorbeeld de lever leiden tot ernstige schade en daarmee tot leverfunctiestoornissen. Dit willen we natuurlijk niet. Momenteel worden ‘goedaardige’ virussen gebruikt om een gentherapie specifiek toe te dienen aan hartspiercellen.
Richten tot het hart
Het nadeel hiervan is dat het afweersysteem bij een deel van de mensen geactiveerd wordt, die de virussen met gentherapie opruimt voordat dit het hart kan bereiken. Om deze reden wordt er door verschillende onderzoekers in Utrecht gewerkt aan andere manieren om gentherapie te richten op het hart.
Een van die manieren om dit te doen zijn nanodeeltjes: een technologie die wordt uitgelegd in deze pitch. Deze pitch wordt gedaan door professor Joost Sluijter, een vooraanstaand onderzoeker die al lange tijd betrokken is bij het onderzoek naar PLN. Naast hem staat dr. Nazma Ilahibaks. Zij spreekt over een innovatieve manier om gentherapieën specifiek te richten op de hartspiercellen.
We hebben op dit moment verschillende gentherapieën beschikbaar voor PLN, maar we hebben nog geen goede manier om deze specifiek in het hart toe te dienen. Hierdoor kunnen ze nog niet in patiënten gebruikt worden. Wij hopen dat nanodeeltjes een oplossing kunnen bieden voor dit probleem!