Strategische visie
De stichting gaat een cruciale periode tegemoet. De aandacht van het onderzoek verschuift van het begrijpen van de ziekte, naar het vinden en testen van potentiële behandelingen. In 2026 en 2027 willen we onze opties terugbrengen naar 2 tot 3 mogelijkheden voor een behandeling. Dat doet Stichting PLN aan de hand van een strategisch plan, dat is geschreven voor de periode van 2025 tot 2030.
Onze doelstellingen
Behandeling
Onze missie is het vinden van een veilige én betaalbare behandeling voor PLN-R14del, een hartverscheurende ziekte.
Dragers en naasten
Daarnaast willen we een veilige plek bieden voor dragers en naasten, waar zij betrouwbare informatie en een luisterend oor kunnen vinden.
Bekendheid
We werken structureel aan de bekendheid van PLN-R14del en doen daarbij alles wat bevorderlijk is voor dit doel.
De strategische pijlers van Stichting PLN
Pathobiologie en instrumentontwikkeling
Er is al veel bekend over de ziekte die door de PLN-R14del mutatie veroorzaakt wordt. Sinds 2012 heeft de stichting geïnvesteerd in het begrijpen van de ziekte en de ontwikkeling van een preklinische pijplijn. De stichting bevindt zich nu in een positie waarin de kennis en bestaande modellen kunnen worden gebruikt als een stevige basis voor de ontwikkeling van nieuwe therapieën, zodat we deze naar de kliniek kunnen brengen. In 2025 hebben we gewerkt aan een uitgebreid overzicht van deze feiten en een team samengesteld om deze aanwijzigingen te onderzoeken. Zo willen we bijvoorbeeld de rol van calciumhuishouding bij de ontwikkeling van de ziekte onderzoeken en of er een minimale hoeveelheid PLN-eiwit nodig is om gezond te zijn.
Therapeutische benaderingen
In de periode van 2025 tot 2030 zullen PLaN Therapeutics en Stichting PLN blijven investeren in de huidige therapeutische projecten voor PLN-R14del. We streven ernaar om diverse nieuwe therapeutische projecten op te starten. Daarbij is het een belangrijk doel om de eerste klinische studie voor een PLN-R14del specifieke behandeling met RNAi-therapie op te zetten.
Klinische onderzoeken
De grootste uitdaging blijft het verkrijgen van meer informatie over de PLN-R14del-patiëntenpopulatie. Daarom willen we komende jaren onder andere een Nederlands onderzoek uitvoeren naar het natuurlijke verloop van de ziekte bij PLN-dragers. Het zoeken van een biomarker die het verloop van de ziekte kan voorspellen, is ook belangrijk.
Communicatie
Er zijn verschillende manieren waarop we onze communicatiepijler de komende jaren willen ontwikkelen. Een groot project waar we doorlopend aan werken is onze website. Daarnaast willen we relevantie vinden bij het ‘grote’ publiek, om ook de bekendheid van PLN buiten de eigen achterban te vergroten.
Stip aan de horizon
Het uitvoeren van wetenschappelijk onderzoek en vinden van een behandeling kost ontzettend veel geld. In de afgelopen jaren heeft Stichting PLN, dankzij donaties, subsidies en sponsors, veel wetenschappelijk onderzoek gefinancierd.
Dit is alleen nog niet genoeg. Naar onze schatting is het vermoeden dat we de komende jaren nog 10 miljoen euro nodig hebben om een behandeling van het laboratorium naar de patiënt te brengen. Dat is veel geld, maar zeker niet onmogelijk. We hebben als PLN-familie al vaak laten zien wat we allemaal kunnen bereiken als we samenwerken.
