Dinosaurussen terugbrengen? Een hazenlip wegnemen? Of een ernstige ziekte voorkomen? Gentherapie is een medische behandeling die de afgelopen jaren meer bekendheid heeft gekregen. Met deze behandeling pas je het DNA, oftewel de genetische code, aan. Deze code is de basis voor eiwitten in het lichaam. Wanneer er een foutje in het DNA (genetische code) zit, wordt het bijbehorende eiwit niet goed aangemaakt. Met gentherapie kun je dit foutje op verschillende manieren behandelen.
Tijdens de laatste informatiemiddag in 2023 gaf Scientific Officer Annet een presentatie over gentherapie. Ze had het over de mogelijkheden, risico’s en verwachtingen. We hebben jullie toen gevraagd om een enquête in te vullen om ideeën, vragen en twijfels over gentherapie met ons te delen. Daar werd goed op gereageerd! Dankzij deze antwoorden konden we een goed beeld krijgen over wat jullie wilden weten over gentherapie.
De resultaten van de enquête kun je in dit artikel teruglezen. Dankzij deze resultaten is onze Scientific Writer Corné aan de slag gegaan met een gentherapie informatiepakket. Op deze manier kun je meer lezen over wat gentherapie is, wat de risico’s zijn en waar we staan met gentherapie voor een behandeling voor PLN-R14del. Corné heeft verschillende lessen uitgewerkt, die wij zullen delen als een reeks artikelen.
Het gentherapie informatiepakket
Les 1: Wat is gentherapie en waarom is het relevant voor PLN?
- Centraal dogma (DNA – RNA – eiwit)
- Twee versies van het gen, de één is kapot en de ander moet gerepareerd worden
- Hoe wordt de ziekte PLN-R14del veroorzaakt in een cel?
Les 2: Welke mogelijkheden zijn er voor een behandeling?
- CRISPR
- PE
- Overexpressie (l-1C, WT PLN overexpressie)
- Delivery (AAVs, nanoparticles)
Les 3: Welke risico’s zijn erbij gentherapie (oftewel: zorgen)?
- Bijwerkingen
- Ethische dilemma’s
Les 4: Waar staan we nu met gentherapie?
- CRISPR – voorbeelden van therapieën die al in de kliniek zijn
- De samenwerking met het Erfocentrum
Na de laatste les (en daarmee het laatste artikel) roepen we jullie op tot het stellen van vragen. Welke vragen heb je over gentherapie en hoe kunnen wij deze goed beantwoorden? We komen er later op terug, maar vanuit hier krijgen wij een nog completer beeld over hoe we jullie juist kunnen informeren over gentherapie. Voor nu kijken we uit naar een prachtige reeks artikelen en zijn we benieuwd naar jullie reactie!