Voor hartziektes zijn er op dit moment vier belangrijke medicijnen waarmee alle patiënten behandeld worden. Er zijn echter veel verschillende hartziektes. Al die medicijnen zijn dus heel algemeen en stoppen de ziekte niet in een vroeg stadium. We hebben dus nieuwe medicijnen nodig die gerichter de ziektes aanpakken. Zeker ook ziektes zoals PLN. Als je een nieuw medicijn ontwikkelt, wil je wel zeker weten dat het echt beter werkt dan de oude medicijnen. Om dit te testen, zijn klinische studies (of klinische trials) nodig. In dit artikel leggen we uit hoe een klinische studie werkt.
Het doel van een klinische studie is onderzoeken of een nieuwe behandeling veilig is en werkt. Een nieuwe behandeling wordt eerst getest in het lab. Als alles erop wijst dat de behandeling goed werkt, wordt een klinische studie gestart. In een klinische studie wordt in drie fases gelet op bijwerkingen en de werking van het medicijn. In de eerste fase wordt vooral gekeken naar bijwerkingen en hoe het lichaam het medicijn omzet. In de tweede fase wordt gelet op het effect op de ziekte en veiligheid. Ten slotte wordt in de derde fase in een grote groep patiënten onderzocht of het medicijn de ziekte echt vermindert. Na de klinische studies is er nog een administratief proces waarbij ook naar de prijs wordt gekeken. Ten slotte komt het medicijn op de markt en kan een arts het voorschrijven aan patiënten.
Overzicht van klinische studie. Een patiënt doet mee aan een onderzoek en weet niet of hij een medicijn of een placebo krijgt (geblindeerd). Hij wordt willekeurig in een groep ingedeeld. Aan het begin en aan het einde van het onderzoek worden gegevens gemeten. Daarna worden de resultaten van de groepen met elkaar vergeleken. Tot slot wordt gekeken of het verschil echt door het medicijn komt, en niet door toeval (significantie). Gemaakt met AI.
De controlegroep
Het is niet makkelijk om goed te onderzoeken of een medicijn je beter maakt. Simpelweg het medicijn geven, is helaas niet genoeg. Er moet ook een groep zijn die geen medicijn krijgt om mee te vergelijken. Nog iets: het idee dat je een medicijn krijgt, doet iets met je. Dit heet het placebo-effect. Je hoofd denkt dat het beter gaat omdat je een medicijn inneemt. Daarom krijgt de controlegroep ook een pil, maar dan een waar niks in zit. Als deelnemer kan de placebogroep soms een beetje naar voelen. Misschien krijg je wel een placebo, een neppil, en niet het nieuwe medicijn. Toch is het belangrijk om zeker te weten dat een medicijn echt werkt. Mogelijk komen er in de toekomst andere manieren om een medicijn te testen. Wie het medicijn en wie de placebo krijgt, wordt besloten door een computer. Dat is dus willekeurig. Ten slotte weten zowel patiënt als arts niet of je het medicijn of de neppil krijgt. Dit heet dubbel-blind. Voluit is het dus een dubbel-blind, placebo-gecontroleerd, gerandomiseerd onderzoek. Op deze manier proberen onderzoekers zo precies mogelijk te vergelijken wat de ziekte doet en wat het medicijn verbetert. Het is niet altijd mogelijk om aan al deze eisen te voldoen. Soms is het ook niet nodig om bijvoorbeeld een placebogroep mee te nemen. Meestal geldt wel: hoe meer rekening gehouden is met deze stapjes, hoe beter en betrouwbaarder het onderzoek.
De uitkomst
Om te bepalen wat de behandeling doet, worden dingen gemeten. Dit gebeurt aan het begin, tijdens en aan het einde van een klinische studie. Dit kan een bloedwaarde zijn, maar ook een meting over de functie van het lichaam zoals een hartfilmpje of een fietstest. Deze cijfers worden vergeleken tussen de groep die wel en de groep die geen behandeling krijgt. Als er dan een verschil zichtbaar is, zijn we er nog niet. De vraag is of er sprake is van een significant en een relevant verschil. Met significant bedoelen we dat het effect echt is en niet een toevallig verschil. In onderzoeksresultaten is namelijk altijd een beetje verschil. Onderzoekers willen schatten of dit een echt verschil is of toeval. Daarom doen ze een wiskundige test om te kijken of het verschil “significant” is. Met relevant bedoelen we dat het verschil ook van betekenis moet zijn voor patiënten. Een verschil kan wel echt bestaan, maar als je het bijna niet merkt als patiënt maakt het weinig uit.
Als patiënt kun je deelnemen aan een klinische studie. Deelname is altijd vrijwillig en je kunt stoppen wanneer je wilt. Meedoen aan een klinische studie is belangrijk. Als deelnemer krijg je vroeg toegang tot een nieuw medicijn met mogelijk voordelen of bijwerkingen. Belangrijker nog is dat er heel veel patiënten geholpen worden als er nieuwe behandelingen komen. Klinische studies zijn dé manier om te zorgen dat er nieuwe medicijnen beschikbaar komen.