Op 12, 13 en 14 januari kwamen we samen met het internationale GEREMY-consortium voor een inspirerende en intensieve projectmeeting. Het onderzoeksteam werkt aan een ambitieus doel: het ontwikkelen van gentherapie voor erfelijke hartritmestoornissen, veroorzaakt door o.a. PLN- en PKP2-mutaties.
Wat doet het GEREMY-consortium?
Het consortium onderzoekt verschillende innovatieve vormen van gentherapie, zoals:
- het corrigeren van fouten in het DNA met behulp van gene editing,
- het inzetten van slimme oligonucleotiden,
- en het ontwikkelen van veilige manieren om therapie bij de juiste cellen af te leveren (de zogenaamde delivery).
Daarnaast worden er geavanceerde ziektemodellen onderzocht – zowel in het laboratorium als in muis- en varkensmodellen – om de nieuwe therapieën goed te kunnen testen.
Internationale samenwerking
Tijdens de bijeenkomst waren partners aanwezig uit heel Europa, waaronder vanuit Nederland: Hubrecht Institute, UMC Utrecht, UMC Groningen, EUPATI en Stichting PLN. Daarnaast sloten internationale partners aan van o.a. TUM München, University of Eastern Finland, Universiteit Leuven, het Gulbenkian Institute for Molecular Medicine (Lissabon) en King’s College London. Samen bracht het consortium een breed spectrum aan kennis en expertise bijeen.
Wat stond er op het programma?
Het driedaagse programma zat vol met:
- Inhoudelijke presentaties over de verschillende onderdelen van gentherapie;
- Updates over de beste manier om de therapie in het hart af te leveren;
- Het nieuwste onderzoek met het PLN-varkensmodel;
- En inzichten uit interviews met patiënten.
Daarnaast waren er drie internationale keynote sprekers uit de Verenigde Staten die hun visie en ervaring met ons deelden.
Ook wij leverden een bijdrage
Namens Stichting PLN gaven wij een update over onze activiteiten rondom patiëntenparticipatie:
- De jaarlijkse dragersdagen;
- De groei van onze PLN-biobank;
- En de voorbereidingen voor een nieuwe vragenlijst ter ondersteuning van toekomstig klinisch onderzoek.
Er was veel ruimte voor vragen, discussie en nieuwe ideeën – precies wat nodig is om samen stappen te zetten richting een mogelijke behandeling. Wij kijken terug op een zeer geslaagde meeting en kijken nu al uit naar de volgende!